Oggi le terapie avanzate (ATMPs, Advanced Therapy Medicinal Products), terapie genetiche e cellulari, offrono opportunità uniche per i pazienti. L’Italia è in prima fila nello sviluppo clinico di queste terapie, ma è necessario che pubblico e privato collaborino in modo efficace al fine di preparare il “sentiero” per garantirne l’accesso.
Una sfida organizzativa
La sfida organizzativa, finanziaria ed etica legata alle ATMPs è stata oggetto di dibattito ieri durante l’incontro che si è svolto a Roma presso il Centro Studi Americani “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate”, organizzato dall’Ambasciata Americana (US Commercial Service) e da Vertex Pharmaceuticals. Una occasione per clinici, farmacoeconomisti e rappresentanti delle istituzioni per riflettere sul valore delle terapie avanzate e sulle sfide per il Sistema Sanitario Nazionale.
“Compito dei clinici è quello di sfruttare queste opportunità sia contribuendo alle sperimentazioni internazionali che vengono a essere sviluppate dalle industrie, sia sviluppandone all’interno delle istituzioni accademiche, dei progetti mirati a rendere questi approcci applicabili a un numero sempre maggiore di malati e a un numero sempre più alto di differenti patologie“, spiega Franco Locatelli Direttore Dipartimento Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
A oggi i prodotti medicinali di terapia avanzata approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’Aifa. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350mila pazienti.
“Il Convegno di oggi è particolarmente importante – aggiunge Federico Viganò Country Manager di Vertez per Italia e Grecia – perché per la prima volta mette insieme stakeholders differenti: il mondo politico, il mondo medico e delle aziende. L’obiettivo è di avere un dialogo fra i diversi attori del sistema per poter pensare a metodologie per rendere queste terapie avanzate disponibili il più in fretta possibile per i pazienti italiani“.
Il progetto #VITA

Su questa scia è nato il progetto #VITA: Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate, supportato anche da Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti, legali impegnati a promuovere il valore delle terapie avanzate.
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