“Il valore della cura e assistenza nell’emofilia”

Emofilia
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Emofilia, l’importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: il caso studio presentato oggi nel primo Rapporto dell’Osservatorio Malattie Rare

Nel corso dell’evento online, promosso da OMaR con il contributo non condizionato di CSL Behring, è stato presentato oggi il Rapporto “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”, con la collaborazione di esperti e specialisti del settore medico-scientifico, per mettere in luce, partendo da casi studio, le problematiche legate alla patologia e il ruolo chiave della Value Based Health Care (VBHC), assistenza fondata sul valore, per costruire un nuovo modello di organizzazione sanitaria

Dalla gestione dell’emergenza all’accoglienza in Pronto Soccorso, dalla diagnosi al processo di cura fino al trattamento delle complicanze. Sono tante le questioni affrontate nel rapporto, perché oggetto di progetti specifici e voluti dall’azienda nel corso degli anni e volti a migliorare gli aspetti problematici.

Il Rapporto presentato oggi vuole essere un contributo ad una maggiore consapevolezza della sfida posta dall’emofilia in termini di nuove opportunità terapeutiche e di formazione del paziente. L’esempio di CSL Behring, caso studio analizzato nel Rapporto, dimostra che le aziende farmaceutiche non hanno solo il compito di fornire un farmaco efficace ai pazienti, ma sono in grado di fare la differenza anche tramite il supporto o l’attivazione di progetti che possono portare valore a tutte le figure coinvolte nella cura dell’emofilia. Le esperienze raccontate nel documento costituiscono un fondamentale tassello per il processo di cambiamento verso la VBHC, utile per ridurre i costi sanitari e garantire qualità e innovazione per i pazienti, e rappresentano un modello che potrebbe essere preso come esempio per tante altre patologie rare o anche non rare.

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica dovuta a un difetto nella coagulazione del sangue. I geni che codificano la sintesi dei fattori della coagulazione VIII e IX sono situati sul cromosoma X: la malattia, dunque, colpisce soprattutto i maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane. È estremamente raro che una donna sia colpita da emofilia. Si distinguono due forme di emofilia: la A, in cui manca il fattore VIII ed è quella più frequente (l’80% dei casi), e la B, in cui manca il fattore IX. I sintomi sono praticamente identici nei due casi e consistono in emorragie più o meno gravi a seguito di traumi, ferite, operazioni chirurgiche oppure emorragie spontanee. Le principali complicanze dell’emofilia sono gli emartri, sanguinamenti che avvengono all’interno delle articolazioni e che, se non trattati in modo adeguato, possono portare ad artropatia cronica e disabilità. In Italia, secondo i dati del 2017 raccolti nel Registro nazionale delle Coagulopatie Congenite dell’Istituto Superiore di Sanità, sono 10.627 le persone con malattie emorragiche congenite: di queste, 4.179 sono affette da emofilia A e 898 da emofilia B.

 

“Uno sguardo raro”, festival cinema per malattie rare

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Un festival ‘portatore sano di emozioni’, fatto di storie che raccontano quanto si possano superare i propri limiti fisici e non solo. E’ la terza edizione di “Uno sguardo raro”, primo festival di cinema dedicato alle malattie rare, con il sostegno non condizionato di Sobi, che si svolge a Roma, presso la Casa del Cinema, il 10 e 11 febbraio 2018, a ingresso gratuito fino a esaurimento posti.

Quasi mille i film, tra corti e documentari ricevuti, di cui 158 dall’Iran, 140 dall’Italia, 97 dall’India, 52 dalla Turchia, 48 dalla Spagna e 43 dagli Stati Uniti e 18 quelli selezionati per la fase finale.

“Sobi è un’azienda farmaceutica che ha fatto della “rarità” il suo focus, rendendo disponibili terapie che consentono di riconquistare una qualità di vita insperata fino a poco tempo fa – afferma Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia –Ma il farmaco fa solo una “parte” del lavoro, il resto è nelle mani del singolo e della sua rete sociale, familiare, sanitaria.

Come azienda siamo orgogliosi di sostenere per il terzo anno “Uno sguardo raro”, che non è solo un contenitore di positività, coraggio e forza – ingredienti indispensabili per affrontare qualsiasi sfida la vita ci pone, e ancor di più una malattia rara – ma è un vero e proprio viaggio narrativo, attraverso il cinema, nel mondo delle malattie rare” conclude Lai.

Durante la serata di premiazione sarà proiettato in anteprima assoluta lo spot #Limitizero, progetto video in tre tappe sull’emofilia che ha coinvolto un gruppo di nove ragazzi in un’esperienza unica di condivisione, con l’obiettivo di costruire un messaggio che raccontasse con parole ‘nuove’ questa malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue.

Il progetto è stato realizzato dall’Osservatorio Malattie Rare in collaborazione con l’Istituto Europeo di Design di Milano, con il supporto di Fondazione Paracelso, FedEmo e Aice e il contributo non condizionato di Sobi Italia.